Вилтоларсен (Fnlmklgjvyu)

Вилтоларсен
Вилтоларсен
Химическое соединение
CAS	2055732-84-6
DrugBank	DB15005
Состав
Другие названия
	NS-065/NCNP-01, Viltepso

Вилтоларсен (viltolarsen) — лекарственный препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина (DMD), подходящей для корректировки путем пропуска экзона 53. Одобрен для применения: Япония (март 2020 года), США (август 2020 года)^[1]^[2]^[3]. Брендовое название — «Вилтепсо» (Viltepso).

Механизм действия

Вилтоларсен (viltolarsen, NS-065/NCNP-01), как этеплирсен (eteplirsen) и голодирсен (golodirsen), представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.

Вилтоларсен, являясь структурным аналогом ДНК, связывается с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, реализуя его альтернативный сплайсинг за счет пропуска в ходе процессинга мРНК и тем самым (за счет восстановления рамки считывания) обеспечивая^[4] синтез внутренне усеченного, но функционального дистрофина. Выработка последнего восполняет критическую недостаточность этого белка при мышечной дистрофии Дюшенна. Заболевание переходит в менее тяжелую форму дистрофинопатии, фенотипически подобную на мышечную дистрофию Беккера.

Показания

Мышечная дистрофия Дюшенна^[5].

Способ применения

Внутривенная инфузия в течение 1 ч.^[5]

Примечания

↑ Татьяна Фон Ройсс. «Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна. Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием. (рус.) Mosmedpreparaty.ru. Мосмедпрепараты (14 августа 2020). Дата обращения: 18 ноября 2020. Архивировано 1 октября 2020 года.
↑ Novel Drug Approvals for 2020 (англ.). FDA. Дата обращения: 12 октября 2020. Архивировано 26 сентября 2020 года.
↑ Viltolarsen: First Approval (англ.) // Drugs. : journal. — 2020. — doi:10.1007/s40265-020-01339-3. — PMID 32519222.
↑ Татьяна Фон Ройсс. «Эксондис 51»: лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна (рус.). Mosmedpreparaty.ru. Мосмедпрепараты (20 сентября 2016). Дата обращения: 18 ноября 2020. Архивировано 1 октября 2020 года.
↑ ¹ ² VILTEPSO- viltolarsen injection, solution (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.

[1] Татьяна Фон Ройсс. «Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна. Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием. (рус.) Mosmedpreparaty.ru. Мосмедпрепараты (14 августа 2020). Дата обращения: 18 ноября 2020. Архивировано 1 октября 2020 года.

[2] Novel Drug Approvals for 2020 (англ.). FDA. Дата обращения: 12 октября 2020. Архивировано 26 сентября 2020 года.

[pubmed-3] Viltolarsen: First Approval (англ.) // Drugs. : journal. — 2020. — doi:10.1007/s40265-020-01339-3. — PMID 32519222.

[4] Татьяна Фон Ройсс. «Эксондис 51»: лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна (рус.). Mosmedpreparaty.ru. Мосмедпрепараты (20 сентября 2016). Дата обращения: 18 ноября 2020. Архивировано 1 октября 2020 года.

[dailymed-5] ¹ ² VILTEPSO- viltolarsen injection, solution (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]